EU-Rechtsvorschriften über Arzneimittel

1000 ausgewiesene Arzneimittel für seltene Leiden zur Verbesserung der Lebensqualität der Patienten
EU hatte 1999 diesbezüglich Rechtsvorschriften erlassen, die starke Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln schaffen, die für seltene Leiden ausgewiesen sind

(18.06.12) - Mehr als 30 Mio. Bürger in Europa leiden an einer seltenen Krankheit. Die geringe Zahl der Patienten, die von den einzelnen Krankheiten jeweils betroffen sind, und unvollständige Kenntnisse über seltene Krankheiten führen dazu, dass es oft schwierig ist, die richtige Diagnose, eine fachkundige Beratung und geeignete Arzneimittel zu finden. In vielen Fällen gibt es das benötigte Arzneimittel noch nicht. Jetzt wurde das 1000. Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen, was einen enormen Erfolg bei der Verbesserung dieser Situation darstellt.

Arzneimittel für seltene Leiden werden bei Krankheiten eingesetzt, die nicht mehr als fünf von 10.000 Personen in der EU betreffen. Das wirtschaftliche Potenzial solcher Arzneimittel ist daher sehr begrenzt, was die Entwicklung neuer Produkte bremst.

Um diesem Problem zu begegnen, hat die EU 1999 diesbezüglich Rechtsvorschriften erlassen, die starke Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln schaffen, die für seltene Leiden ausgewiesen sind. Für solche Arzneimittel kann unter ganz bestimmten Umständen nach der Zulassung ein 10-jähriges Marktexklusivitätsrecht gewährt werden.

Die erreichte Rekordzahl von 1000 Ausweisungen zeigt, dass der Rechtsrahmen für Arzneimittel für seltene Leiden die in ihn gesetzten Erwartungen erfüllt: Er fördert nicht nur die Forschung, sondern erleichtert auch die Erkennung vielversprechender Produkte und die Förderung von deren Entwicklung mit dem Ziel einer Zulassung. Tatsächlich haben die 1.000 Ausweisungen bereits zur Zulassung von rund 70 Arzneimitteln zur Behandlung von 62 seltenen Leiden geführt.

Der für Gesundheit und Verbraucherschutz zuständige Kommissar John Dalli sagte dazu: "Es ist mir ein besonderes Anliegen, Menschen mit seltenen Leiden bei der Erlangung einer angemessenen und rechtzeitigen Diagnose und der Versorgung mit den entsprechenden Informationen und der geeigneten Behandlung zu unterstützen. Die EU-Rechtsvorschriften über Arzneimittel für seltene Leiden haben mit großem Erfolg starke Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln zur Diagnose, Verhütung und Behandlung seltener Leiden geschaffen. Diese Anreize sind ausschlaggebend für Entwicklungen, die einen echten Unterschied bedeuten können; den Unterschied zwischen lebenslangem Leiden ohne geeignete Arzneimittel und einer besseren Lebensqualität bei angemessener Behandlung."

Hintergrund:

1. Was sind seltene Leiden?
Als seltene Leiden werden lebensbedrohliche oder zu chronischer Invalidität führende Krankheiten bezeichnet, deren Prävalenz so gering ist (höchstens 5 von 10 000 Personen in der EU), dass zu ihrer Bekämpfung besondere Anstrengungen in Forschung und Entwicklung unternommen werden müssen. Diese Krankheiten können diverse Ursachen haben; auch Behandlung, Heilungsmöglichkeiten und zu erwartende Entwicklung sind sehr unterschiedlich.

2. Welche Rolle spielt die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden?
Die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden wurde 1999 angenommen und trat im Jahr 2000 in Kraft. Sie sorgt für die Schaffung der erforderlichen Anreize für die Entwicklung und das Inverkehrbringen von Arzneimitteln zur Diagnose, Verhütung und Behandlung eher seltener Krankheitsbilder. Ohne solche Anreize wäre die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden unwahrscheinlich, da die Kosten für die Entwicklung und Vermarktung solcher Produkte durch den Verkaufserlös nicht gedeckt werden. Die in der Verordnung vorgesehenen Anreize zielen darauf ab, Investoren, die eine Ausweisung für ein Arzneimittel für seltene Leiden erhalten haben, bei der Entwicklung von Arzneimitteln zu unterstützen, die dann den Patienten zugutekommen.

3. Welche Rolle kommt der Förderung von Forschung und Innovation zu?
Die EU unterstützt die Forschung und Innovation auf dem Gebiet seltener Leiden in erheblichem Maße. Seit mehr als zwei Jahrzehnten werden Projekte zur Erforschung seltener Krankheiten aus den Rahmenprogrammen der Europäischen Gemeinschaft im Bereich Forschung, technologische Entwicklung gefördert.

Im 7. Rahmenprogramm werden die EU-Mittel zur Förderung gemeinsamer Forschungsprojekte im Zusammenhang mit seltenen Leiden vermutlich über 430 Mio. EUR betragen; gefördert werden Bereiche wie die Erforschung der natürlichen Entstehung und der Pathophysiologie sowie die Entwicklung von Präventions-, Diagnose- und Therapiemaßnahmen.

4. Was ist die Aufgabe der Europäischen Arzneimittel-Agentur?
Um die Ausweisung eines Arzneimittels als Arzneimittel für seltene Leiden durch die Kommission zu erlangen, muss der Antragsteller (z. B. ein Pharmaunternehmen, eine Forschungseinrichtung oder eine Universität) zunächst der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ein Antragsdossier vorlegen. Der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden der EMA nimmt dann eine gründliche wissenschaftliche Bewertung der Produkte vor, um festzustellen, ob sie als Arzneimittel für seltene Leiden gelten können, also hauptsächlich für die Behandlung seltener Krankheiten bestimmt sind. Die Stellungnahmen des Ausschusses werden dann der Kommission übermittelt, die die endgültige Entscheidung über die Gewährung der Ausweisung und der damit verbundenen Anreize trifft. Letztere bestehen hauptsächlich in Gebührenermäßigungen oder wissenschaftlichem Beistand durch die EMA, mit deren Hilfe die erfolgreichen Antragsteller ihre Forschungs- und Entwicklungsbemühungen im Hinblick auf eine zukünftige Zulassung fortsetzen können.

Weitere Informationen:
Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden:
http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:de:PDF
Europäische Arzneimittel-Agentur: http://www.ema.europa.eu/ema/
Internationales Konsortium für die Erforschung seltener Krankheiten:
http://ec.europa.eu/research/health/medical-research/rare-diseases/irdirc_en.html
(Europäische Kommission: ra)

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